「薬の値段」はどう決まるのか？ 1億円以上する薬が存在する「からくり」

「ふつう」に違和感があるすべての人へ――。

病気はどう「発明」されるのか？ 生きづらさは連鎖する？ どこまでが医学で、どこからがビジネス？ 命の優先順位はあるのか？……病気が教えてくれる、新しい「世界の見方」。

注目の新刊『「ふつう」ってなんだろう』では、自分と世界、身体と心、正常と異常のあいだからものごとの本質を考えていく。

（本記事は、美馬達哉『「ふつう」ってなんだろう――病気と健康のあいだ』の一部を抜粋・編集しています）

天井知らずの高額になる新薬

2019年5月15日、血液のがんである白血病に対して、新しい治療薬「キムリア」が日本で保険医療の対象になりました。驚くべきはその値段です。

この治療は1回だけで完了しますが、その価格はなんと1回3000万円を超えるのです。保険が適用されるとはいえ、自己負担が3割の場合、医薬品代だけで約1000万円になります。残りの約2000万円以上は、医療保険から支払われる仕組みです。とはいえ、日本には「高額療養費制度」があるため、実際に支払う額はもっと少なくなります。たとえば、その当時の仕組みなら、年収が500万円前後の場合、自己負担は40万円ほどと報道されていました。

このキムリアは「医薬品」と呼ばれていますが、一般的な薬とは違います。化学物質ではなく、生きた細胞を使った治療法で、「先端医療医薬品（ATMPs）」や「細胞遺伝子治療医薬品（CGTs）」と呼ばれる分野に分類されています。

作り方も特別です。まず、患者さんの血液から白血球のT細胞を選び出して凍結保存し、アメリカにある製薬会社の研究所へ送ります。そこでT細胞に「キメラ抗原受容体（CAR）」という特殊な遺伝子を導入し、白血病のがん細胞だけを攻撃できるように改造してから、数を増やします。こうして作られた細胞が「キムリア」です。

それを患者さんに点滴で戻すと、体内でがん細胞を探し出して攻撃してくれます。この治療が保険で認められているのは25歳以下の再発・難治性B細胞性急性リンパ芽球性白血病と、再発・難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫という、限られたタイプの白血病だけです。対象となる患者さんは、日本国内で年間最大200人ほどと見込まれています。

さらに2020年には、もっと高額な新薬「ゾルゲンスマ」も保険適用になりました。ゾルゲンスマは、1回の治療で1億6000万円もしますが、やはり1度の投与で治療が完了する仕組みです。対象となるのは、生後半年までに発症する重症の脊髄性筋萎縮症（SMA）の患者さんで、日本では年間数10人ほどとされています。

このゾルゲンスマも、キムリアと同様の細胞遺伝子治療医薬品の1つです。患者さんに不足している遺伝子を補うために、人間の遺伝子を組み込んだウイルスベクターを点滴で体内に届ける治療法になります。

医薬品価格のからくり

「患者さんの数が少ないし、最先端のバイオ技術を使って個別に作るから、新薬はとても高価なのだろう」と思った方も多いかもしれません。

ですが、これは大きな誤解です。

新薬の価格は、たんに原材料や製造費用だけで決まっているわけではありません。開発にかかったとされる研究・開発費を回収し、さらに次の新薬の研究・開発に向けた十分な利益が得られるように設定されています。製薬企業の主張によれば、新薬を1つ開発するのに必要な費用は8億ドルにも上るとされています。ただし、この金額には「盛り過ぎではないか」という批判も少なくありません。

批判側は、新薬のアイデアや基礎研究の多くは、製薬企業ではなく、大学や公的研究機関による研究——つまり税金による支援——に依存していることを指摘しています（メリル・グーズナー、東京薬科大学医薬情報研究会訳『新薬ひとつに1000億円!?——アメリカ医薬品研究開発の裏側』朝日選書、2009）。

製薬企業も慈善団体ではありませんから、患者さんが少ない、つまり市場規模が小さい医薬品に高い価格をつけること自体は、当然だともいえます。

いま世界で問題になっているのは、このような希少疾病向けの高額な新薬が次々と登場し、医療経済に大きな影響を与えつつあることです。この状況を生み出した背景の1つに、アメリカで始まり、EUや日本を含めた先進国でも取り入れられている「オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）」の法制度があります。

さらに、「「ふつう」に違和感があるすべての人へ…「正常と異常」「病気と健康」のあいだから見えること」では、新しい病気が実は「発明」されたり「売り込まれたり」している実態などを紹介している。